财经近日获悉，10名酪氨酸症Ⅰ型患儿的“救命药”尼替西农，已在市场恢复供应。这场断药危机湛江橱柜台面胶厂湛江 ，终于等到转机。

酪氨酸症Ⅰ型是种罕，截至目前，国内有用药需求的酪氨酸症Ⅰ型患者仅10位，且多为低龄患儿。

去年11月，财经率先披露了尼替西农在纳入医保两年后突遭“缺货”的事件（详见《孩子救命药“纳保”后却遇“断供”，罕见病用药难怎么解》）。作为已经过了利有期的罕见病用药，“境内药”的层症结颇为复杂，但彼时断供的直接火索，是这款由广州汉光药业代理、加拿大药企MDK公司生产的尼替西农仿制药，因原料供应问题致MDK公司暂时停产。

让患者和企业双焦虑的是，“缺货”当年正值该药从国医保谈判竞价目录转为医保常规目录的关键时期。若因供应问题被移除医保目录，患者即便熬过断药期，也将重新面临昂药价的重压。

去年底，在企业面临供应阶段承压的情况下，该药终仍被纳入医保常规目录。今年，随着海外生产企业恢复生产，批货源经航线进入市场，逐步恢复供应。截至目前，那些自去年下半年起已将药量压至低限度、勉强维持半年用药的患儿庭，重新续上了药。

但对于患儿庭而言，隐忧也未消散。广州汉光药业BD负责人钟智君近日在接受财经采访时坦言，当前成本较“库存危机”前明显上涨，仅从商业角度核，处于亏本状态。与此同时，全球供应链脆弱的阴霾仍然悬。在“境内药”的现实面前，药保供的被动局面，仍待长机制的纾解。

站在政策东风上的款罕见病特药

从药可到有药可保，酪氨酸症Ⅰ型患儿的每步，似乎都与罕见病政策的优化，有着密不可分的关联。

酪氨酸症Ⅰ型是种“罕见病中的罕见病”（即罕）。据新生儿筛查得出的相关数据，酪氨酸症（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型）在发病率约为1/558547，其中酪氨酸症Ⅰ型占比小。

上海交通大学医学院附属新华医院儿内分泌遗传科主任医师韩连书此前在接受财经采访时介绍称，尼替西农是疗该病的核心药物。对于选择药物疗的患儿庭而言，尚未出现可替代尼替西农的药物案。

药物疗之外，肝移植是另种可选路径，但其应用指征限于对尼替西农疗的急肝衰竭患者及疑有肝细胞患者。且肝移植后，患者可能需终身进行疫抑制疗。由于患儿确诊时多为低龄，早期启动尼替西农疗对预后至关重要，多数患儿须进展至肝移植阶段。

2018年，国卫健委公布的《批罕见病目录》共计收录121个病种，酪氨酸症位列其中。

也就是在这年，广州汉光药业决定引入这款疗酪氨酸症Ⅰ型的特药——尼替西农。“旦发病，肝损伤是不可逆的。我们在引进过程中，有两三个孩子没等到药就离开了。”钟智君说。

次年，国卫健委等多部委联发布《批鼓励仿制药品目录》，尼替西农位列位，但7年过去，对于这款早已过了利期的罕见病用药，迄今尚本土药企仿制上市。

国药监局的药品上市批件“多年如日”——持有国内同通用名药品上市资格的尼替西农生产企业仅有两境外药企。除前述由加拿大仿制药企MDK生产、广州汉光药业代理的产品外，另为瑞典原研药企苏庇（Swedish Orphan Biovitrum AB），但后者并未向境内市场实质供货。

2021年，汉光药业代理的尼替西农次在大陆注册上市，并于2023年底纳入国医保目录。进医保后，该药从初的9000余元挂网价降至4000余元。医保报销比例约60，患者自付约40。患者用药量主要依据体重。对于常用5mg规格的低龄患儿，年自付费用约2万元。

据受访患者介绍，同样是5mg规格的尼替西农胶囊，苏庇的原研药全自费约4万元/瓶，瓶60粒，年仅药费就是国内的30多倍。同样剂量的土耳其版仿制药的报价也常在8000元/瓶浮动。

但当市场上有且仅有海外药企生产的单产品，供应链的脆弱便早已埋下伏笔。

场由海外上游物料引起的国内断药危机

危机暴发于去年10月前后。

彼时，有患者长向财经表示，各地长已陆续从代理企业广州汉光药业处获悉，国内现有库存仅能维持约半年量，后续新增供应计划。于是，有的患儿长奈将药量压再压，“勉强拖天天”；有的长则被迫开始“全球寻药”。

海外预警来得早湛江橱柜台面胶厂湛江 。

“我们是在2025年初与作的次常规沟通中，次注意到订单确认环节出现了异常。当时我们按惯例向加拿大作下达新批次采购订单，但对迟迟未予确认。经过多轮沟通，对才正式通报上游供应链出现受阻情况。”钟智君告诉财经。

之所以在获悉这初步信息后，企业没有选择时间对外释放消息，钟智君解释，是因为在供应链预警与终确认断供之间，存在个复杂的信息核实与案论证过程——企业因此投入大量精力去验证对信息的真实、评估现有库存的缓冲能力，同时在国内及全球范围紧急接洽替代供应商，以尽大努力避对患者用药造成任何影响。

直到2025年10月，当确认所有替代路径均法在缓冲期内解决问题后，汉光药业终依法依规正式向患者和医保局通报，并同步启动了后续的应急保障案。

此时，断药紧张氛围开始在患者群体中蔓延开来。

但相较于外界的猜测和担忧，作为代理，钟智君称，其中存在误解。

“这并非外界简单理解的‘原料药未通过FDA审批’，也不是加拿大生产企业基于商业化考量主动作出的停产决策。”钟智君表示，真实的产业逻辑是：用于成尼替西农原料药的某款关键起始物料供应商，在接受美国FDA的现场检查过程中被发现了缺陷项，须完成整改并重新提交现场检查申请。这上游环节的规中断，直接传至原料药生产端，进而引发了制剂成品的全球供应受限。

换言之，这属于暂时事件。

这暂时判断也与在加拿大的当地发病率有关。酪氨酸症在北欧及加拿大魁北克地区发病率，发病率远低于全球平均水平。在加拿大，该已被纳入新生儿强制筛查项目。但由于原研药企已在当地供应，当地患者对于恢复生产的紧迫感，似乎难以与患儿感同身受。

但要在国内库存消耗窗口关闭前恢复供应，挑战并不小。

先，从上游供应商完成整改、重新申报、通过检查，再到原料药产线重启与制剂放行，整个周期较长。

其次，在恢复序列上，财经了解到，这加拿大药厂起初优先考虑的是本土、南美及部分欧盟市场。

患者人数少、采购规模在全球占比很小，万能胶厂家这又致代理企业在商业谈判中处于相对弱势。

钟智君表示，博弈的焦点主要是两个面：其，对初提出的涨价幅度，不仅企业从商业化角度法负担，也远企业在2023年国医保谈判中确定的支付价；其二，对还要求市场作出的年采购量承诺——按其新小采购量标准，可能需要两三年的时间才能消化掉年采购量承诺。

四条走不通的替代案

让外界困惑的是，既然这是款利期已过的药品，即便国内尚仿制药，各理应仍有其他替代路径可循——比如，加拿大药企可以换上游供应商，汉光药业可以换生产企业，全国罕见病诊疗协作网的牵头医院可以申报“临床急需产品”，或者可以动原本已有国内批文的原研药企真正向供货。

但财经多了解到，在过去年里，上述四条路径均有尝试，终却走通。

先，关于换供应商。钟智君表示，供应商变涉及严格的质量标准对齐与资质审核，引入新供应商需开展相应研究，并依据不同法规走变流程，向各国监管部门作出报备或审批。以为例，此番变按照国内法规要求属于中等变，但相关研究工作仍不可省略，整个流程短则数月，长则年以上。综考量质量层次与时间周期后，加拿大生产企业终仍决定沿用原供应商，待其重新通过美国FDA检查、恢复供应。

其次，关于原研。苏庇医药去年11月回复财经称，“暂时没有进入市场的计划。”此后，患者组织、汉光药业等多也曾动过此事，但终果。

至于说去海外再找寻其他仿制药企，重新代理，钟智君坦言，“成本太大，也法解决燃眉之急，并不在我们考量之内。”

任何药品上市流通均须经药监严格注册流程，并非全球贸易中寻得低价货源即可采购。厂商变动意味着注册流程基本倒重来——从2018年决定引入到该产品终上市，耗时约三年有余。围绕产品次注册、四期临床研究到药品再注册，企业也持续投入了大量的资金。

对于临床急需药品的临时，理论上是条受政策支持的路径，但实践中也面临多重阻力。

位曾动过相关工作的某药企罕见病用药业务负责人告诉财经，通过“临床急需”通道引入的药品，法使用医保支付。从寻找医疗机构背书、与海外生产企业达成协议，再到终实现患者可及，整个流程需投入大量资源。然而，面患者认为自费临时案与自行海淘异，另面适用人群基数小，投入产出严重失衡，终相关尝试不了了之。

钟智君还提到另外个掣肘：这条临时路径走通的前提是国内其他替代品，或需证明现有替代品法达到同等疗果。目前，国内已有两药企持有有批文。尽管汉光也曾考虑动，但其法代替原研药企证明其未供应，因此不符临时条件。

“终，我们只能集中资源，协助加拿大面尽快恢复生产供应。”钟智君称。

恢复供应后待解的隐忧：海外成本大涨、库存报废率不可估

几经博弈，加拿大终将列入批恢复市场的名单，该药于今年4月开始恢复供应市场。“到目前为止，患者用药已实现平稳过渡。此前受供应影响的患者均已续上用药。”钟智君说。

据其透露，目前库存至少可以维持到明年4月份。8月底，在汉光药业拿到国药监局颁发的药品再注册批件后，又向加拿大面下达了新批订单。

“经历此次事件后，我们将作出两面准备：是在常规库存基础上预备定风险库存；二是保持信息透明，供应链的任何波动时间通知患者和医生，让他们有充足的时间应对。”钟智君说。

罕的患者基数决定了这款药注定法实现“纳保后销售放量”，而在医保支付价锁定的背景下，海外成本的波动，疑给企业和患者双都带来了支付上的不确定。

相较于“库存中断”前，钟智君坦言，价格水平仍有定上调。“面是上游采购物料成本上涨；另面是受形势影响，航线减少、燃油成本攀升。由于采购量小，我们通常采用冷链空运，航线运费上涨也是加提出涨价的主要理由之。”

她认为，在罕的用药保障面，近年来药监部门已经做了大量工作。但客观而言，市场机制在这域存在失灵现象——换言之，虽然政策框架已逐步完善，但缺乏承接政策落地的有市场主体。患者群体小，商业回报其有限，而企业承担的风险与成本却。

这就需要监管层面给予企业多灵活与便利。

她建议简化上市后变管理流程，为罕见病用药建立快速通道。对于仅有个位数患者的药物，走完整套变流程的研究与规投入，企业是很难消化的。 举报 财经广告作，请点击这里此内容为财经原创，著作权归财经所有。未经财经书面授权，不得以任何式加以使用，包括转载、摘编、复制或建立镜像。财经保留追究侵权者法律责任的权利。如需获得授权请联系财经版权部：banquan@yicai.com 文章作者

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